Amerykańska agencja FDA proponuje wycofanie z rynku leku Tavneos, stosowanego w rzadkim autoimmunologicznym zapaleniu naczyń. Według urzędu kluczowe badanie mogło opierać się na zmanipulowanych danych, a lek wiąże się z ryzykiem poważnych uszkodzeń wątroby. Producent, koncern Amgen, twierdzi, że lek działa i powinien pozostać dostępny.
Skąd wątpliwości wokół Tavneos
Lek jest przeznaczony dla chorych na zapalenie naczyń związane z przeciwciałami ANCA (AAV). To grupa rzadkich chorób, w których układ odpornościowy atakuje własne naczynia krwionośne, a skutkiem bywa niewydolność nerek i płuc. Standardem są wysokie dawki steroidów i leki o wolniejszym działaniu. Steroidy skutecznie hamują stan zapalny, ale powodują ciężkie skutki uboczne, takie jak szybki przyrost masy ciała, huśtawki nastroju czy koszmary senne. Tavneos miał pozwolić ograniczyć ich stosowanie.
Już przed zatwierdzeniem w 2021 roku badanie budziło spory. Różnica w odsetku remisji po roku była niewielka, a projekt badania krytykowano. Część ekspertów zwracała uwagę, że grupa kontrolna nie dostawała leczenia zgodnego z realnymi standardami. Komitet doradczy FDA zarekomendował jednak zatwierdzenie niewielką przewagą głosów i 7 października 2021 roku lek trafił na rynek. Rok później firmę ChemoCentryx, która przeprowadziła badanie, kupił Amgen za blisko 4 mld dolarów. Roczna terapia kosztuje około 220 tys. dolarów, a sprzedaż w roku podatkowym 2025 sięgnęła niemal pół miliarda dolarów.
Zarzuty o „poprawianie” wyników
Przełom przyniósł głośny pozew inwestorów wobec ChemoCentryx. W jego toku złożono raport, z którego wynika, że pierwotna analiza firmy nie wykazała lepszych rocznych wskaźników remisji u pacjentów przyjmujących Tavneos. Po odślepieniu danych pracownicy mieli wybrać kilku uczestników, u których ponownie oceniono status remisji. Według FDA naruszało to protokół badania, a pacjentów dobrano tak, by uzyskać pożądany wynik. Agencja twierdzi też, że firma nie ujawniła ani pierwotnych wyników, ani samej ponownej oceny.
W kwietniu FDA wysłała do Amgenu pismo z propozycją wycofania leku. Urząd powołuje się na zgłoszenia ciężkich, czasem śmiertelnych uszkodzeń wątroby i brak „istotnych dowodów” skuteczności. Z lekiem powiązano osiem zgonów i dziesiątki hospitalizacji. Tracy Beth Høeg, od grudnia 2025 roku pełniąca obowiązki dyrektora Centrum Oceny i Badań Leków (CDER), napisała: „To może być śmiertelny lek, a nie wiemy, czy działa”.
Stanowisko Amgenu i dalsze losy sprawy
Amgen przyznaje, że działania ChemoCentryx były niefortunne i niezgodne z podejściem koncernu. Podkreśla jednak, że żadne dane źródłowe nie zostały zmienione, a ponowna ocena miała skorygować niewielką liczbę błędów. W lipcu firma przedstawiła FDA 104-stronicową odpowiedź, w której przekonuje, że całość dowodów przemawia za dalszą dostępnością leku. Część pacjentów i naukowców również uważa Tavneos za wartościową opcję terapeutyczną.
Konsekwencje już widać. Pismo „New England Journal of Medicine” wycofało publikację z wynikami badania na prośbę jego dwóch akademickich autorów. Lek wycofano z rynku Unii Europejskiej, a Wielka Brytania zapowiedziała to samo. Na 29 października zaplanowano też zdalne posiedzenie sądu w sprawie ugody z inwestorami opiewającej na 69 mln dolarów.
Co to oznacza dla polskich pacjentów
Skoro Tavneos wycofano z rynku UE, decyzja obejmuje również Polskę. Pacjenci, którzy go przyjmowali lub którym go zaproponowano, powinni porozmawiać z lekarzem prowadzącym o dalszym leczeniu. Nie należy odstawiać leków na własną rękę, bo AAV może szybko prowadzić do uszkodzenia narządów. Sprawa pokazuje też słabość systemu: zatwierdzenia leków opierają się w dużej mierze na danych od producenta, a przy małej firmie, której los zależy od jednego preparatu, presja na wynik jest szczególnie duża. W Polsce, tak jak w całej UE, o dopuszczeniu leków decyduje Europejska Agencja Leków, więc tamtejsze procedury nadzoru i weryfikacji danych mają dla pacjentów podstawowe znaczenie.
Źródło: Ars Technica – „The FDA wants to pull its approval of a drug. It’s not so easy.”
